基因編輯瓶頸突破？Aurora Therapeutics 推出「傘式療法」挑戰 CRISPR 商業化難題

基因編輯技術 CRISPR 問世至今已逾十年，曾被譽為世紀突破，如今卻面臨「後勁不足」的質疑。截至目前，僅有1款相關藥物獲准上市，全球僅約40名患者接受過商業治療。法規的高度門檻與高昂的臨床成本，正阻礙這項技術造福廣大病患。

Aurora Therapeutics 採用的 CRISPR 傘式療法與監管創新

新創公司 Aurora Therapeutics 獲得了由 Menlo Ventures 領投の 1,600萬美元 融資，並邀請 CRISPR 共同發明人 Jennifer Doudna 擔任顧問。該公司主張採用「傘式アプローチ」（Umbrella Approach），旨在開發一種可針對不同基因突變進行微調的平台型藥物，無需為每一種微小的變異重複漫長且昂貴の臨床試驗。

他們首個攻克的目標是苯酮尿症（PKU）。雖然這種疾病可以透過基因編輯治癒，但挑戰在於已知造成 PKU 的基因突變高達 1,600種。Aurora 的策略是開發一個核心架構，其 99% 的成分保持不變，僅微調其中約 20個 遺傳字母，即可精準修復不同的突變位點。

FDA 態度轉向：為個人化療法開綠燈

這項雄心壯志得到了監管層的支持。美國食品藥物管理局（FDA） 局長 Martin Makary 此前表示，該機構將為「客製化、個人化療法」開設新的監管通道。這意味著，未來基因編輯藥物可能如同軟體更新，在核心框架獲得核准後，小幅度的「個人化更新」將能以更快的速度抵達患者手中。