AI正在解決製藥業最大難題：人才荒

數千種罕見疾病至今仍無藥可醫，但問題不在技術，而在人手不足。現在，人工智慧正成為製藥業的超級助手，讓科學家能夠挑戰過去無力觸及的醫療難題。

在本週卡達網路高峰會上，Insilico Medicine執行長Alex Aliper宣布了一個雄心勃勃的目標：打造「製藥超級智慧」。這家公司剛推出的「MMAI Gym」平台，旨在訓練像ChatGPT和Gemini這樣的通用大型語言模型，使其在專業領域的表現能媲美甚至超越專門模型。

人才荒背後的治療空白

製藥業面臨的最大挑戰並非缺乏工具，而是缺乏足夠的專業人才。Aliper指出，儘管現代生物科技已具備基因編輯和藥物設計的能力，但數千種疾病仍然沒有治療選項，數千種罕見疾病被忽視。

「我們真的需要這項技術來提高製藥業的生產力，解決該領域的勞動力和人才短缺問題」，Aliper在接受訪問時表示。Insilico的平台能夠整合生物、化學和臨床數據，自動化過去需要大量化學家和生物學家才能完成的工作步驟。

舉例來說，該公司最近利用AI模型識別現有藥物是否能重新用於治療ALS（肌萎縮側索硬化症）這種罕見神經系統疾病。通過自動化篩選，Insilico聲稱能夠大幅降低成本和時間，同時提高候選療法的品質。

基因編輯的精準投遞革命

然而，藥物發現只是第一步。對於許多疾病，治療需要在更基礎的生物學層面進行干預。GenEditBio正是專注於解決這個問題的「第二波」CRISPR基因編輯公司。

與傳統的體外基因編輯不同，GenEditBio的目標是實現體內精準基因編輯——通過一次注射直接作用於患病組織。該公司共同創辦人兼執行長朱天解釋：「我們開發了專有的ePDV（工程化蛋白質遞送載體），這是一種類病毒顆粒。我們向自然學習，使用AI機器學習方法挖掘天然資源，找出哪些病毒對特定組織具有親和力。」

GenEditBio擁有一個包含數千種獨特非病毒、非脂質聚合物奈米顆粒的龐大資料庫。其NanoGalaxy平台使用AI分析數據，識別化學結構與特定組織目標（如眼部、肝臟或神經系統）的關聯性，然後預測如何調整遞送載體的化學性質，使其能夠攜帶有效載荷而不引發免疫反應。

數據品質決定AI上限

儘管AI在生物科技領域展現巨大潛力，但最終仍面臨數據問題的挑戰。要模擬人類生物學的邊緣案例，需要的高品質數據遠超過研究人員目前能獲得的量。

「我們仍然需要更多來自患者的真實數據」，Aliper表示。「現有的數據語料庫嚴重偏向西方世界。我認為我們需要在當地投入更多努力，獲得更平衡的原始數據集，這樣我們的模型才能更好地處理全球性問題。」

朱天則認為，AI所需的數據其實已經存在於人體中，經過數千年演化塑造。只有一小部分DNA直接「編碼」蛋白質，其餘部分更像是基因行為的使用手冊。這些資訊過去難以被人類解讀，但現在越來越容易被AI模型理解，包括Google DeepMind的AlphaGenome等最新努力。

十年後的醫療願景

Aliper的下一個目標是建立人類數位雙胞胎來進行虛擬臨床試驗，儘管他承認這項工作「仍處於萌芽階段」。目前，FDA每年批准約50種新藥，這個數字已經停滯不前。

「隨著全球人口老化，慢性疾病不斷增加。我希望在10到20年內，我們能為患者的個人化治療提供更多療法選擇」，Aliper說道。