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針對 CRISPR 基因編輯技術商業化緩慢的現狀,Aurora Therapeutics 提出「傘式療法」,透過微調平台型藥物應對 1,600 種 PKU 基因突變,並獲得 FDA 監管路徑的支持,為罕見病治療開闢新局。