遺伝子編集の停滞を打破するか。オーロラ・セラピューティクスが挑むCRISPR治療の「傘式」モデル

「今世紀最大のバイオテクノロジーの進歩」と称されたCRISPRですが、その革命は足踏み状態にあります。登場から10年以上が経過した現在、承認された薬はわずか1つ、商業的に治療を受けた患者も世界で約40人に留まっています。この「期待と現実の乖離」を埋めるべく、新たなスタートアップが動き出しました。

オーロラ・セラピューティクス CRISPR 治療の効率化を狙う「傘式アプローチ」

メンロ・ベンチャーズから1,600万ドルの資金を調達したオーロラ・セラピューティクス（Aurora Therapeutics）は、遺伝子治療の承認プロセスを根本から変えようとしています。彼らが提唱するのは「傘式アプローチ」です。これは、薬の基本構造は変えずに、特定の変異に合わせてわずかな調整を加えた「個人化された治療薬」を、個別の臨床試験なしに一括して承認を得る手法です。

同社が最初の標的とするのは、難病のフェニルケトン尿症（PKU）です。PKUはアミノ酸の代謝異常により脳障害を引き起こす疾患ですが、原因となる遺伝子変異は1,600種類も存在します。従来の規制枠組みでは、これらすべての変異に対して個別の治験を行うことは事実上不可能です。オーロラのCEO、エドワード・ケイ氏は「変異ごとに別々の臨床試験を行うことはできない。承認のあり方を変える必要がある」と述べています。

99%は同じ成分：規制当局の軟化と技術的根拠

技術的な裏付けは明確です。オーロラの治療薬は、約5,000個の遺伝子配列のうち、わずか20個を書き換えるだけで、異なる変異に対応可能です。つまり、薬の99%以上は共通しています。これに対し、FDA（米食品医薬品局）のマーティン・マカリー局長も、従来の治験が困難な「特注の個人化療法」のための新しい規制経路を設ける意向を示しています。