AIが解く「希少疾患の空白」- 人材不足が生んだ新たな創薬革命

数千の希少疾患に対する治療法が存在しない現実の背後には、意外な要因が隠れていた。最新の遺伝子編集技術や創薬ツールがあるにもかかわらず、製薬業界が直面している最大の課題は「優秀な人材の不足」だったのだ。

製薬業界の隠れた労働力危機

Insilico MedicineのCEO兼創設者であるアレックス・アリパー氏は、今週のWeb Summit Qatarで「製薬スーパーインテリジェンス」の開発を目指すと発表した。同社は最近、ChatGPTやGeminiのような汎用大規模言語モデルを専門モデルと同等のレベルまで訓練することを目的とした「MMAI Gym」を立ち上げている。

「製薬業界の生産性を高め、この分野の労働力と人材不足に対処するために、この技術が本当に必要です」とアリパー氏は語る。「まだ治療法のない病気が何千もあり、治療選択肢のない希少疾患が何千もあります。この問題に取り組むには、より知能的なシステムが必要なのです」

Insilicoのプラットフォームは、生物学的、化学的、臨床データを取り込んで疾患標的と候補分子に関する仮説を生成する。かつて大勢の化学者や生物学者を必要とした工程を自動化することで、同社は膨大な設計空間を篩い分け、高品質の治療候補を推薦し、既存薬物の転用まで可能にしている。例えば、同社は最近、AIモデルを使用して既存薬物がALS（筋萎縮性側索硬化症）の治療に転用できるかどうかを特定した。

遺伝子編集の「第二波」が到来

創薬だけでなく、遺伝子編集の分野でも人材不足の解決にAIが活用されている。GenEditBioはCRISPR遺伝子編集の「第二波」の一部として、体外での細胞編集から体内での精密送達へと移行を進めている。

同社の共同創設者兼CEOティアン・ジュー氏は、「独自のePDV（エンジニアード・プロテイン・デリバリー・ビークル）を開発しました。これはウイルス様粒子です」と説明する。「自然から学び、AI機械学習手法を使って天然資源を採掘し、どの種類のウイルスが特定の組織に親和性を持つかを見つけています」

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GenEditBioのNanoGalaxyプラットフォームは、AIを使用してデータを分析し、化学構造が特定の組織標的（眼、肝臓、神経系など）とどのように相関するかを特定する。AIは次に、送達ビークルの化学的性質にどのような調整を加えれば、免疫反応を引き起こすことなくペイロードを運搬できるかを予測する。

データの質が決める成功の鍵

AI駆動システムの多くと同様に、バイオテクノロジーの進歩は最終的にデータ問題に直面する。人間の生物学的な端的事例をモデル化するには、研究者が現在入手できるよりもはるかに多くの高品質データが必要だ。

「患者から得られるより多くの基本事実データが依然として必要です」とアリパー氏は述べる。「データのコーパスは、それが生成される西欧世界に大きく偏っています。より均衡の取れた元データ、つまり基本事実データを得るために、地域的により多くの努力が必要だと思います」

Insilicoの自動化実験室は、人間の介入なしに疾患サンプルから多層生物学的データを大規模に生成し、それをAI駆動の発見プラットフォームに供給している。

一方、ジュー氏は、AIに必要なデータは既に人体内に存在し、数千年の進化によって形作られていると指摘する。DNAの小さな部分のみがタンパク質を直接「コード化」しており、残りの部分は遺伝子の振る舞いに関する取扱説明書のような役割を果たしている。この情報は従来、人間には解釈が困難だったが、Google DeepMindのAlphaGenomeなどの最近の取り組みを含め、AIモデルにとってはますますアクセスしやすくなっている。

日本の製薬業界への影響

この技術革新は、日本の製薬企業にとって重要な意味を持つ。武田薬品工業や第一三共などの大手企業は、すでにAI創薬への投資を拡大している。特に高齢化が進む日本社会では、希少疾患や慢性疾患の治療ニーズが高まっており、AI技術による創薬の効率化は急務となっている。

アリパー氏は次の大きな取り組みとして、仮想臨床試験を実行するための人間のデジタルツインの構築を挙げている。「FDAによって年間約50の薬物が承認される現在の停滞状態から、成長を見る必要があります」と彼は述べる。「世界的に人口が高齢化しているため、慢性疾患が増加しています。10年から20年後には、患者の個別化治療のためのより多くの治療選択肢があることを期待しています」