中国の遺伝子編集技術が自閉症治療の新たな可能性を示唆

47の遺伝子変異が関わるとされる自閉症スペクトラム障害。その治療に、中国の最先端遺伝子編集技術が新たな希望をもたらすかもしれない。

上海の研究チームが、認知・行動問題を引き起こすDNA変異を修正する革新的な遺伝子編集ツールの開発に成功した。この技術により、将来的に自閉症治療法の開発につながる可能性が示されている。

稀少疾患から始まった突破口

研究対象となったのは、Snijders Blok-Campeau症候群という稀少な神経発達障害だ。2018年にオランダのラドバウド大学のLot Snijders Blok氏とテキサス州ベイラー医科大学のPhilippe Campeau氏によって初めて記述されたこの症候群は、発達・言語障害、知的障害、特徴的な顔貌、脳構造異常を特徴とし、しばしば自閉症スペクトラム障害を併発する。

実験室でのマウス実験では、この変異を持つよう遺伝子操作されたマウスに編集された遺伝子を注入したところ、他のマウスとの相互作用など行動面で顕著な変化が観察された。これまで効果的な治療法が存在せず、患児とその家族に重い負担をかけていたこの疾患に、新たな光明が差している。

日本の医療界への波及効果

日本では、自閉症スペクトラム障害の有病率が約1%とされ、早期診断・療育の重要性が叫ばれている。京都大学iPS細胞研究所や理化学研究所など、日本の研究機関も神経発達障害の研究を進めているが、今回の中国の成果は日本の研究戦略にも影響を与える可能性がある。

特に、武田薬品工業や大塚製薬など、精神・神経疾患領域に強みを持つ日本企業にとって、遺伝子編集技術を活用した治療法開発は新たな事業機会となりうる。一方で、遺伝子編集技術の臨床応用には、日本独自の慎重な安全性評価と倫理的配慮が求められる。

技術革新と社会的受容のバランス

遺伝子編集技術による治療は、根本的な解決策を提供する可能性がある一方で、社会的な受容性という課題も抱えている。日本社会では、生命倫理に対する慎重なアプローチが特徴的であり、技術の進歩と社会的合意形成のバランスが重要となる。

自閉症当事者やその家族の声も多様だ。治療を望む声がある一方で、神経多様性（ニューロダイバーシティ）の観点から、自閉症を「治すべき疾患」ではなく「個性の一つ」として捉える考え方も広がっている。