免疫の「リセットボタン」は存在するのか

「もう手がない」と告げられた患者が、1年後に子どもたちと普通の時間を過ごしている。これは奇跡の話ではなく、科学の話です。

ドイツ・ドレスデンの病院に2ヶ月以上入院し続けていた47歳の女性は、2025年初頭、複数の免疫抑制剤と1日最大3回の輸血を受けながら、それでも病状が制御できない状態にありました。彼女が抱えていたのは、一つではなく三つの重篤な自己免疫疾患。体が自分自身の赤血球を破壊し、同時に血液を過剰に凝固させ、さらには血小板まで攻撃するという、互いに矛盾した症状が重なり合っていました。担当医師たちは9回の治療を試みましたが、すべて失敗に終わっていました。

「工場出荷状態」に戻す治療法

主治医チームが最後の手段として連絡を取ったのが、エアランゲン大学病院の血液腫瘍専門医、ファビアン・ミュラー博士でした。彼のチームはここ数年、もともとがん治療のために開発されたCAR-T細胞療法を自己免疫疾患に応用することで注目を集めていました。

CAR-T療法とは何か、簡単に説明しましょう。まず患者自身のT細胞（免疫の防衛役）を体外に取り出し、特定の細胞を攻撃するよう遺伝子的に再プログラムします。自己免疫疾患の多くの場合、標的となるのはBリンパ球——免疫系が誤って自分の組織を攻撃する際に中心的な役割を果たす細胞です。改造されたT細胞を体内に戻すと、問題のあるB細胞が一掃され、理論上は体が「正常な」B細胞を新たに生成し直すことができます。いわば、誤作動した免疫システムを「リセット」する試みです。

ミュラー博士のチームは2025年初頭、この女性患者のT細胞を採取・改造し、体内に戻しました。数週間のうちにB細胞は急速に減少し、血液検査の数値はほぼ正常に近づきました。治療から1年後の現在、彼女はまだ慢性的な疲労感が残り、輸血で蓄積した鉄分を除去するための週1回の瀉血が必要です。しかし、もはや入院も、免疫抑制剤も、輸血も必要ありません。8歳になる息子は、「病人としての母」しか知りませんでしたが、今は違う母の姿を見ています。

なぜ今、この治療法が重要なのか

広告

広告掲載について

[email protected]

広告

CAR-T療法が自己免疫疾患に初めて試みられたのは2021年のこと。医学的には、まだ生まれたばかりの分野です。しかし、その早期結果は研究者たちを驚かせています。ミュラー博士のチームをはじめとする複数の研究グループが行った試験では、ループス患者の多くが治療後に寛解に入り、その状態が数ヶ月以上維持されています。マサチューセッツ総合病院の細胞免疫療法プログラム責任者、マルセラ・マウス博士は「一部のがんに対するCAR-Tの実績が芳しくないことを考えると、自己免疫疾患への効果は驚くほど良好だ」と述べています。

従来の自己免疫疾患の治療は、生涯にわたる免疫抑制剤の服用が基本です。これは症状を「管理」するものであり、「治す」ものではありません。CAR-T療法が示す可能性——一度きりの治療で長期寛解、あるいは永続的回復——は、患者の生活の質という観点から見ても、根本的に異なるアプローチです。

ミュラー博士の最初の自己免疫疾患患者、ループスを患っていた若い女性は、治療から5年以上が経過した今も良好な状態を維持しています。彼女は現在、彼の病院で臨床試験の運営に携わっており、食堂で顔を合わせると互いに手を振り合うといいます。

光と影——誰もが恩恵を受けられるわけではない

しかし、この治療法が万人に届くまでには、越えるべき壁が多く残っています。

まず、コストの問題です。CAR-T療法の費用は数十万ドル、場合によってはそれ以上に達します。ドイツでは重篤な自己免疫疾患患者が「compassionate use（人道的使用）」の枠組みで治療を受けることができ、国民皆保険制度がその費用をカバーします。一方、アメリカでは現時点で、自己免疫疾患患者がCAR-T療法に確実にアクセスできる手段は、数少ない臨床試験への参加のみです。

日本はどうでしょうか。日本はCAR-T細胞療法をがん治療として保険承認しており、製品化も進んでいます。しかし自己免疫疾患への応用は、国内ではまだ研究段階にとどまっています。高齢化が急速に進む日本社会では、関節リウマチをはじめとする自己免疫疾患の患者数も多く、この治療法の行方は決して対岸の火事ではありません。

次に、科学的な不確実性です。ペンシルバニア大学のCAR-T専門家、エイブリー・ポージー博士は、T細胞を大量に除去することで、AIDSに近い免疫不全状態を引き起こすリスクがあると指摘しています。また、B細胞が関与しない自己免疫疾患への応用には、さらなる研究が必要です。一部の患者は寛解が続かない可能性もあり、その理由はまだ解明されていません。

研究者たちは現在、ワクチンに似た注射によって患者自身の体内でCAR-Tを生成させる技術や、問題のある細胞だけをより精密に狙い撃ちにする方法など、次世代の改良版を開発中です。治療コストを下げ、副作用リスクを減らすことが、この技術を「一部の幸運な患者」から「多くの患者」へと届けるための鍵になります。