바이오마린 혈우병 A 유전자 치료제 록타비안, 2026년 미국·유럽 승인 가시권

한 번의 치료로 평생의 질병을 관리할 수 있을까? 중증 혈우병 A 환자들의 오랜 기다림이 마침내 끝을 보이고 있다. 바이오마린 파마슈티컬스가 자사의 유전자 치료제 록타비안(Roctavian)에 대한 미국과 유럽의 규제 관련 중요 업데이트를 발표하며, 상용화에 청신호를 켰다.

미국 FDA, 2년 데이터로 다시 문 두드려

바이오마린은 미국 식품의약국(FDA)에 록타비안의 생물의약품 허가신청(BLA) 서류를 다시 제출했다고 밝혔다. 앞서 FDA는 치료제의 장기적 효과에 대한 추가 데이터를 요구하며 보완요구서한(CRL)을 발행한 바 있다. 이에 회사는 3상 임상 연구인 GENEr8-1의 2년 추적 관찰 데이터를 포함해 FDA의 우려에 응답했다. 바이오마린 측은 통상적인 6개월의 심사 기간을 예상하며, 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 최종 승인 목표일을 2026년 2분기로 전망했다.

유럽, 최초의 혈우병 A 유전자 치료제 탄생 임박

대서양 건너 유럽에서는 훨씬 긍정적인 소식이 들려왔다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 록타비안에 대한 조건부 판매 허가를 권고하는 긍정적 의견을 채택했다. 이는 GENEr8-1 연구의 2년치 데이터를 포함한 전체 임상 결과를 종합적으로 검토한 결론이다. 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 결정은 2026년 3분기에 나올 예정이며, 승인될 경우 록타비안은 유럽 최초의 혈우병 A 유전자 치료제로 기록된다.